プレスリリース資料

ゲノム編集は，生命の設計図であるゲノムDNA の任意の部位を切断することにより，その位置の配列を削除したり，あるいは逆に，任意の配列を挿入したりする手法であり，遺伝子の機能を解析するのに有効な手法としてさまざまな場面で利用され，医療分野への応用も期待されています．近年，新しいゲノム編集の手法として急速に普及しているCRISPR/Cas9 システムは，ゲノム編集を行う部位を見つける役割を担うガイドRNAと，その部位を切断するはさみの役割をもつCas9 ヌクレアーゼとを組み合わせることによりゲノム編集を行います．この方法は，ガイドRNA の塩基配列を変えることによりゲノム編集を行う部位を自在に決めることができるという特徴があります．

ところが，ガイドRNA の塩基配列によっては，ゲノム編集を行いたい部位以外の位置で意図せずゲノム編集が起こってしまうことが知られています．この現象はオフターゲット効果とよばれ，ゲノム編集を行ううえで大きな課題となっています．オフターゲット効果を防ぎ，目的とする部位だけでゲノム編集を行うためには，ガイドRNA の設計が重要な鍵となります．

このたび，情報・システム研究機構 ライフサイエンス統合データベースセンター（DBCLS）の内藤雄樹特任助教，坊農秀雅特任准教授，東京大学大学院理学系研究科の日野公洋助教，程久美子准教授の研究グループは，CRISPR/Cas9 システムのために最適なガイドRNA を効率よく設計することのできるソフトウェア「CRISPRdirect」（http://crispr.dbcls.jp/）を開発しました． このソフトウェアにより，オフターゲット効果の少ない優れたガイドRNA をきわめて容易に設計することが可能となり，ゲノム編集のための強力なツールとして生命科学および医学研究に幅広く貢献することが期待されます．

※DBCLSの内藤雄樹特任助教は、現在遺伝研DDBJ棟の西棟4階にオフィスを構えています。